“黏多糖贮积症Ⅰ型称得上是‘罕见病中的罕见病’，在中国已诊断患者只有百人。虽然现在针对该病治疗的创新药物已经在中国上市，但全国还没有一个地区将该病纳入罕见病专项保障政策。绝大多数的患儿家庭都在期待能用得起药的那天。”北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋在5月20日举办的“第三届赛诺菲罕见病高峰论坛”上表示。
中国罕见病联盟执行理事长李林康指出，近两年，越来越多的罕见病患者在用药保障上获益。但仍有部分疾病患者数量极少，面临着用不起药的难题。期待能有更多社会力量关注到对于患者人数极少的高值罕见病药品的保障问题。
中国罕见病联盟执行理事长李林康
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北京大学医学部卫生政策与技术评估中心陶立波研究员表示，虽然近年来国家医保目录对于罕见病领域的支持力度越来越大，但必然存在部分罕见病医药产品难以被纳入的情况，尤其是患者人数极少的高值罕见病药品。因此，在国家医保的基础上探索建立多元化保障体系，为各类罕见病患者提供更完善的保障支持，不失为一条可行之路。
2023年1月，江苏省第十四届人民代表大会第一次会议通过并发布了《江苏省医疗保障条例》，条例第三十一条指出，江苏省罕见病用药保障资金将实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。这一条例的出台，为各地罕见病用药的专项保障探索出了一条新路。
江苏省人大代表、南京医科大学附属儿童医院党委副书记张爱华表示，近两年来，江苏通过为患者人数极少的罕见病建立专项保障机制、将部分罕见病药品纳入医疗保障范围内、发布普惠型商业补充医疗保险产品、启动罕见病医疗援助工程江苏专项等多项举措，在如何建设罕见病多元化保障体系已取得了一些经验。
“未来，我们希望探索发展包括政府主导并单独筹资的专项保障、医疗救助、政策型商业保险、企业和慈善帮扶等多层次的保障机制，建立罕见病多元保障的‘江苏模式’，为全国范围内完善罕见病保障机制总结宝贵经验。”张爱华说。
江苏省人大代表、南京医科大学附属儿童医院党委副书记张爱华
除了江苏，浙江、山东、河北、陕西和山西等地，均通过多元化的罕见病用药保障展开了探索。地方通过“摸着石头过河”，为建立与完善患者人数极少的罕见病专项保障机制迈出了坚实的第一步，也为推动全国层面罕见病专项保障机制建立了厚植土壤。
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